Alnylam 2022 年 6 月 13 日宣布，FDA 批准 AMVUTTRA（vutrisiran）。这是一种 RNA 干扰药物，经皮下注射、每三个月给药一次，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性的多发性神经病。

批准依据 HELIOS-A 三期研究 9 个月的结果。该全球、随机、开放标签研究把 164 名患者按 3:1 分到 vutrisiran（25 mg，每三个月皮下注射）或 patisiran 参照组。疗效是把 AMVUTTRA 组与早先 APOLLO 研究中的外部安慰剂组比较。

主要终点是 9 个月时改良神经病变损伤评分加 7（mNIS+7）相对基线的变化。公司报告，AMVUTTRA 组（N=114）平均下降 2.2 分，外部安慰剂组（N=67）平均上升 14.8 分，组间平均相差 17.0 分（p<0.0001）。到 9 个月时，50% 接受 AMVUTTRA 的患者神经病变损伤相对基线改善。

公司称，这是当时唯一在每三个月一次皮下给药下显示出神经病变损伤逆转的 FDA 批准疗法。药物通过 RNAi 减少致病蛋白的产生，属于把寡核苷酸送进细胞后发挥作用的一类疗法。