艾伯维宣布收购 Capstan，获得体内 tLNP 抗 CD19 CAR-T 候选药物
2025 年 6 月 30 日，艾伯维称将在交割时支付最高 21 亿美元现金。主要资产 CPTX2309 当时处于一期，用于 B 细胞介导的自身免疫病。
AbbVie
细胞递送新闻
更多报道
Beam 公布 BEAM-101：七名镰状细胞病患者胎儿血红蛋白均超过 60%
公司 2024 年 12 月 7 日发布 BEACON 一期/二期试验的新数据。安全性被描述为与白消安预处理和自体造血干细胞移植相符。
Beam Therapeutics
FDA 批准 Moderna 的 RSV 疫苗 mRESVIA
2024 年 5 月 31 日，FDA 批准这款 mRNA 疫苗，用于 60 岁及以上成人预防呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病。
美国食品药品监督管理局
Orna 收购 ReNAgade，把环状 RNA 与肝外递送平台放到同一家公司
2024 年 5 月 23 日，Orna 宣布收购 ReNAgade。合并后由 Amit Munshi 任首席执行官，推进体内 CAR 的环状 RNA 药物。
PR Newswire
FDA 批准 Casgevy 与 Lyfgenia，用于 12 岁及以上镰状细胞病患者
2023 年 12 月 8 日，FDA 同时批准两款细胞基因疗法。其中 Casgevy 是美国首个使用 CRISPR/Cas9 的获批疗法。
美国食品药品监督管理局
日本批准 Kostaive，全球首个获批的自我扩增 mRNA 新冠疫苗
明治制果药业 2023 年 11 月 28 日宣布，ARCT-154 获得日本厚生劳动省的制造销售批准，用于成人基础免疫和加强免疫。
明治制果药业
英国批准 Casgevy，全球首个获许可的 CRISPR 基因编辑药物
英国药品和医疗产品监管局 2023 年 11 月 16 日宣布，该疗法可用于 12 岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型 β 地中海贫血患者。
英国药品和医疗产品监管局
Verve 公布 VERVE-101：人体内碱基编辑降低 PCSK9 与 LDL 胆固醇
2023 年美国心脏协会科学年会上的中期数据显示剂量相关降幅，较高剂量组也出现输液反应、肝酶升高和心血管严重不良事件。
Verve Therapeutics
卡里科与魏斯曼获得诺贝尔生理学或医学奖，表彰核苷修饰推动 mRNA 疫苗
诺贝尔大会 2023 年 10 月 2 日宣布，二人因发现核苷碱基修饰、使有效的新冠 mRNA 疫苗成为可能而获奖。
NobelPrize.org
ReCode 再融 5000 万美元，推进选择性器官靶向脂质纳米颗粒
公司 2023 年 9 月 19 日宣布 B 轮扩展融资完成，B 轮合计 2.6 亿美元，用于原发性纤毛运动障碍和囊性纤维化项目。
ReCode Therapeutics
FDA 批准 Elevidys，用于部分杜氏肌营养不良患儿的基因治疗
2023 年 6 月 22 日，FDA 批准这款腺相关病毒基因治疗，适用年龄当时限定为 4 至 5 岁的可行走患儿。
美国食品药品监督管理局
NTLA-2002 更新数据：单次给药后遗传性血管性水肿发作率平均下降 95%
Intellia 2023 年 6 月 11 日公布 10 名患者的一期更新结果，并称最早接受治疗的患者已约一年或更久没有发作。
Intellia Therapeutics
张锋参与的 Aera Therapeutics 启动，用人体蛋白纳米颗粒递送遗传药物
《遗传工程与生物技术新闻》2023 年 2 月 16 日报道，该公司以 1.93 亿美元资金推出蛋白质纳米颗粒平台。
Genetic Engineering & Biotechnology News
Moderna 与默沙东：个性化 mRNA 疫苗联合 Keytruda 降低黑色素瘤复发风险
2022 年 12 月 13 日，两家公司称 KEYNOTE-942 达到主要终点，联合治疗使复发或死亡风险比单用 Keytruda 降低 44%。
默沙东
Capstan 完成 1.65 亿美元融资，押注靶向脂质纳米颗粒体内细胞工程
这家宾夕法尼亚大学衍生公司于 2022 年 9 月 14 日公开亮相，计划开发可在门诊给予的体内 CAR 疗法。
Business Wire
Alnylam 的 RNAi 药物 Amvuttra 获批，每三个月皮下给药一次
FDA 于 2022 年 6 月 13 日批准 vutrisiran，用于成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的多发性神经病。
Alnylam Pharmaceuticals
FDA 批准第二款新冠疫苗，Moderna 的 mRNA 疫苗以 Spikevax 上市
2022 年 1 月 31 日，FDA 批准 Spikevax 用于 18 岁及以上成人。批准前分析显示，它在当时的数据集中预防新冠的效力为 93%。
美国食品药品监督管理局
FDA 完全批准首款新冠疫苗，辉瑞-BioNTech mRNA 疫苗定名 Comirnaty
2021 年 8 月 23 日，FDA 批准该疫苗用于 16 岁及以上人群预防新冠，并称试验中的保护效力为 91%。
美国食品药品监督管理局
体内 CRISPR 疗法 NTLA-2001 早期数据显示单次输注可降低致病蛋白
Intellia 与 Regeneron 公布 6 名患者的一期中期结果：0.3 mg/kg 剂量组血清 TTR 平均下降 87%。
Regeneron