ReCode Therapeutics 2023 年 9 月 19 日宣布完成 B 轮扩展融资,新增 5000 万美元,使 B 轮总额达到 2.6 亿美元。新投资者包括 Bioluminescence Ventures 和 Solasta Ventures。Bioluminescence Ventures 的创始管理合伙人 Kouki Harasaki 加入董事会。

公司称资金将用于推进原发性纤毛运动障碍和囊性纤维化的临床开发,并扩展其选择性器官靶向(SORT)脂质纳米颗粒管线,覆盖中枢神经系统、肺、肝和肌肉骨骼等方向的 mRNA 与基因校正药物。

公告列出的主要项目包括:针对 DNAI1 致病突变所致原发性纤毛运动障碍的 RCT1100,以及针对不对现有 CFTR 调节剂应答的 I 类 CFTR 突变(公司称约占囊性纤维化患者的 10%–13%)的 RCT2100。两者都是吸入的疾病修饰 mRNA 疗法,用 SORT 脂质纳米颗粒配制。

SORT 平台的目标,是把遗传药物比较精确地送到与疾病相关的器官和细胞,而不只是肝脏。公告是融资和管线说明,没有发布新的人体疗效数字。