FDA 批准 Casgevy 与 Lyfgenia，用于 12 岁及以上镰状细胞病患者

FDA 2023 年 12 月 8 日宣布批准 Casgevy 和 Lyfgenia，称之为用于 12 岁及以上镰状细胞病患者的首批细胞基因疗法。Casgevy 获批用于伴有复发性血管闭塞危象的患者，也是 FDA 批准的首个使用 CRISPR/Cas9 基因组编辑的疗法。Casgevy 的批准授予 Vertex，Lyfgenia 的批准授予 bluebird bio。

FDA 说明，Casgevy 用 CRISPR/Cas9 编辑患者的造血干细胞。编辑后的细胞输回患者并在骨髓中植活，增加胎儿血红蛋白。胎儿血红蛋白有助于运氧，其水平提高后可防止镰状细胞病患者的红细胞镰变。CRISPR/Cas9 被导向到特定 DNA 位点进行切割，从而在切口处编辑遗传信息。

Casgevy 的安全性和有效性在一项仍在进行的单臂、多中心试验中评估。患者在筛选前的每一年中至少有两次方案定义的严重血管闭塞危象。主要疗效结果是 24 个月随访期间至少连续 12 个月没有严重血管闭塞危象。44 名患者接受治疗；在随访时间足够评估的 31 人中，29 人（93.5%）达到该结果。所有接受治疗的患者都成功植活，没有移植物失败或排斥。

两款申请都获得了优先审评、孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法认定。Lyfgenia 是同一天获批的另一款细胞基因疗法，使用的是与 Casgevy 不同的载体路线。