Beam Therapeutics 2024 年 12 月 7 日宣布，其 BEAM-101 治疗伴有严重血管闭塞危象的镰状细胞病的 BEACON 一期/二期试验有了新的安全性和疗效数据。数据在圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会年会的新闻项目中发布，并定于 12 月 8 日作口头报告。
截至 2024 年 10 月 28 日，共有 7 名严重镰状细胞病患者的数据纳入这次更新。公司称，这 7 人接受 BEAM-101 后胎儿血红蛋白均诱导到 60% 以上，镰状血红蛋白降到 40% 以下，贫血缓解。全部 7 人都经过一到两轮动员达到目标细胞剂量，并较快实现中性粒细胞和血小板植活。
初始安全性被描述为与白消安预处理和自体造血干细胞移植相符。BEAM-101 是自体 CD34 阳性造血干细胞经过碱基编辑后回输的细胞疗法，编辑发生在细胞离体处理阶段。碱基编辑器本身也需要进入这些干细胞。公告给出的是这一数据截止日期下的早期临床更新。